β地中海贫血患儿迎福音 国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理 多家上市公司参股！

据澎湃消息，博雅辑因今日宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01（受理号：CXSL2000299），即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。

天眼查数据显示，博雅辑因生物科技有限公司（EdigeneInc.）是国内一家以生物技术为依托的公司，总部位于北京市昌平区生命科学园内。博雅辑因使用专利保护的高效基因编辑技术，提供基因改造细胞系、基因改造细胞系定制服务、高通量遗传筛选文库和服务等产品及生物技术服务。

据悉，博晖创新(行情300318,诊股)、鱼跃医疗(行情002223,诊股)、泰格医药(行情300347,诊股)、海思科(行情002653,诊股)、亚太药业(行情002370,诊股)等间接参股博雅辑因。

β地中海贫血（β-mediterraneananemia）是指β链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4周输血1次，随年龄增长日益明显。

患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4周输血1次，随年龄增长日益明显。伴骨骼改变，首先发生于掌骨，再至长骨、肋骨，最后为颅骨，形成特殊面容（Down’s面容）：头大、额部突起、两颧略高、鼻梁低陷，眼距增宽，眼睑水肿。皮肤斑状色素沉着。食欲不振，生长发育停滞，肝脾日渐肿大，以脾大明显，可达盆腔。患儿常并发支气管炎或肺炎。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状，其中最严重的是心力衰竭和肝纤维化及肝功能衰竭，是导致患儿死亡的重要原因之一。本病如不治疗，多于5岁前死亡。

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